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    Question d'oral

    Pourquoi les thérapies géniques coûtent-elles des millions d'euros et est-ce acceptable ?

    Réponse d'oral

    Les thérapies géniques coûtent parfois des millions d’euros parce qu’elles sont complexes à développer et à fabriquer, mais aussi parce que leur prix dépend du pouvoir de négociation des laboratoires ; leur acceptabilité dépend donc du bénéfice réel et de l’accès équitable aux soins. Ces traitements cherchent à corriger ou à compenser une anomalie génétique, parfois en une seule administration. Il faut concevoir un transporteur du gène, souvent un virus modifié, puis garantir sa pureté et sa sécurité. Les essais cliniques et le suivi prolongé coûtent cher. Comme certaines maladies concernent très peu de patients, les dépenses sont réparties sur un petit nombre de traitements.
    Mais le prix ne reflète pas simplement le coût de fabrication. Il tient aussi aux brevets, à la faible concurrence et aux économies futures promises. En 2019, le Zolgensma, destiné à certains enfants atteints d’amyotrophie spinale, a été lancé aux États-Unis à environ 2,1 millions de dollars la dose. Le laboratoire valorise notamment la possibilité d’éviter des années de soins lourds. Toutefois, un bénéfice durable reste parfois difficile à mesurer au moment de la commercialisation.
    Un tel prix peut être acceptable si le bénéfice médical est majeur, durable et solidement démontré. Mais il faut aussi considérer le coût collectif : financer un traitement très cher réduit les moyens disponibles pour d’autres soins. Des négociations publiques, davantage de transparence et des paiements liés aux résultats peuvent limiter ce problème. L’enjeu est finalement de savoir comment rémunérer l’innovation sans faire de l’espoir de guérison un privilège.